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世界上第一枚口服基因藥丸問世
發佈日期:2004-03-01

  ALAMEDA,5月7日(BW HealthWire新聞)據外電消息,美國一傢俬營生物技術公司--Genteric公司的科研人員于近日在基因治療技術上取得了重大突破,這使得人用口服基因藥物終於從夢想變為了現實。

  Genteric公司的該項研究成果已于日前獲得了美國專利商標局的專利授權,專利號為(US)6,225,290。 據悉,科學家們在研究的過程中,曾將人胰島素編碼基因直接導入小鼠的胰腺內,結果發現,在富含各種消化酶的胰腺裏,該基因無法正常表達。於是,科學家們便開始著手研究通過消化道來直接進行轉基因治療。

  他們發明的該口服基因藥丸的顯著優點在於,它能夠通過患者的消化道將人胰島素基因直接導入體內,而無需使用病毒載體。病人吞服該藥丸後,藥丸中的糾正基因會被人體腸道的粘膜上皮細胞吸收,然後在其中合成胰島素,並分泌入血,發揮治療作用。由於人體腸道上皮細胞的新陳代謝十分頻繁,所以其中的糾正基因便會隨著衰老細胞的脫落而不斷被排出體外,從而為給藥者對該藥丸進行劑量控制帶來了極大的方便,提高了治療的安全性和有效性。

  在先前進行的動物試驗中,患有糖尿病的小鼠吞食了該藥丸後,其血糖水準很快恢復了正常。

  據Genteric公司研發部的副總裁Roland Scollay博士介紹,該藥丸除了能治療糖尿病之外,還可用於諸如生長激素缺乏症、血友病、高歇病(Gaucher’s disease)、自身免疫病、癌症以及細菌、病毒感染等多種疾病的治療中。

  傳統的轉基因治療一般是通過對病人進行靜脈或肌肉注射來導入糾正基因。這些方法普遍存在著糾正基因定位困難、無法控制有效治療劑量以及病人副反應較多等缺點。而通過病人消化道直接給藥的該基因藥丸則很好地解決了這些問題

  Genteric公司的CEO Martin D. Cleary説,“雖然該藥丸被真正應用於臨床尚有待時日,但我們完全有理由相信,它的問世必將為全球數百萬糖尿病患者帶來新的希望。”

  稿件來源:華人醫藥網